独创化学诱导技术“绑定”成药安全性睿健医药细胞药物研发再度吸纳国际顶尖专

关键职位的任命揭示了不断成长的再生医学公司的最新发展趋势。

2022年8月，致力于化学诱导成体细胞药物研发的武汉瑞健医药科技有限公司正式宣布，任命欧洲分子生物学实验室—丹麦转化神经科学中心研究员，丹麦奥胡斯大学生物医学系教授罗永伦博士为公司国际突破与创新科学官同时，益普生亚洲前中国及亚洲区副总裁EmmanuelMontet先生被任命为公司特别国际运营顾问两位重量级成员的参与，充分肯定了瑞健医药的前期工作和未来发展战略

公开资料显示，瑞健医药是全球首家专注于高效化学小分子诱导功能细胞再生研究的高科技制药公司，旨在为帕金森病，失明等疑难杂症提供新的解决方案目前，围绕细胞命运调控机制的研究和转化，公司建立了基于发育生物调控网络的知识图谱，以及基于化学诱导的细胞药物研发技术平台，并进行了全方位，系统化的专利布局

从披露的两个关键岗位的名字不难看出，瑞健药业国际化的战略布局已经开启。

据介绍，瑞健药业国际R&D中心有望在今年内投入使用，进一步加快再生医学领域突破性技术的国际探索国际运营顾问的出现，尤其是拥有丰富跨国公司业务和运营经验的EmmanuelMontet的加入，透露出公司对在研产品的充分信心和进军国际市场的决心，将进一步完善公司跨国治理结构的战略意图

再生医学和细胞药物方兴未艾。

发展基因治疗，干细胞治疗，免疫细胞治疗等新技术，加强产学研协同，加快相关技术产品转化和临床应用，推动形成再生医学和精准医学治疗新模式2022年发布的生物经济发展第十四个五年规划确定了中国生物经济发展的方向其中，包括iPS在内的干细胞技术和再生医学的产业化最为重要

其中，瑞健医药重点发展的细胞药物是继小分子化学药物，大分子蛋白质药物之后的第三代药物，也称活药其实质是将成熟的人体细胞去分化，还原为类似胚胎干细胞的诱导多能干细胞，然后进一步转化为成熟的功能细胞进行治疗

在此技术基础上，填补人体内受损和/或退化的功能细胞成为现实与肿瘤赛道的遍地开花相比，虽然中枢神经领域的R&D挑战更多，但也预示着更大的突破帕金森病作为中枢神经系统最明确的病理性疾病之一，也是最适合iPSC的

成立于2017年的瑞健医药是相关领域的早期参与者。

长期以来，瑞健医药一直秉承从患者真正的需求出发，解决真正的临床需求的宗旨，致力于iPSC的化学诱导成体细胞药物的研发，为目前尚无实质性治愈方法的疾病提供普惠药物。

此外，早在2019年，公司也开始与包括FDA在内的监管机构进行深入沟通。

有必要在药物研发初期，与监管机构一起推进产品研发瑞健医药联合创始人兼CEO魏军博士认为据她介绍，作为该领域的探索者，瑞健医药也深度参与了国内相关指导原则的制定

我们坚信，中国再生医学产业的发展即将进入快车道中国要想在再生医学领域实现真正的国际创新，就必须勇于承担探索的责任和义务魏军博士说

高效转型为医药安全保驾护航。

虽然前景光明，但作为一种新的治疗方法，iPSC的转化过程仍然充满挑战。

事实上，自2006年iPSC发明以来，其应用安全性一直受到广泛关注如何避免畸胎瘤的发生是该领域的研究热点，在学术界和工业界都有明确的国际共识，其中最基本的就是iPSC转化为功能细胞的效率，高效转化是iPSC产业化的基础

此前，市场上有机构在人iPSC的非标准临床试验中导致畸胎瘤，这一消息进一步引起了市场对iPSC应用安全性的关注。

iPSC临床应用的最大瓶颈在于衍生细胞转化的效率，这也是iPSC发明者山中伸弥教授反复强调的据魏军博士介绍，转化效率低会导致iPSC细胞残留，从而导致后续的致瘤风险，影响产品的最终疗效因此，高效的功能性细胞分化系统是iPSC快速商业化的关键

根据消息显示，目前，针对iPSC领域近期出现的突发事件，瑞鉴正与评估机构一起，积极开展IND补充研究。

临床实践前更严格的探索是必要的只有在临床实践前解决越来越多的细节问题，才能真正加速新药NDA的进程我们认为这也是对患者更负责任的做法！任何新药只有在临床上展现出真正的竞争力，才能实现其最终的商业价值同时，魏军博士指出，与CDE共同推进iPSC的监管细节也是中国在该领域追赶国际水平的一项重要且必要的工作

除了审慎的临床前研究和探索，瑞健医药自成立以来，自主研发了基于人工智能AI筛选小分子化合物作为诱导和培养基的多功能干细胞产品开发平台，旨在实现诱导多能干细胞的高效转化。

借助AI技术进行的大量深度组学分析，睿健医药可以完成诱导多能干细胞与转化靶细胞的差异分析，判断哪些基因决定细胞分化成熟的方向，进而确定衍生细胞的诱导方案，保证细胞在工业量产中的高效分化，这也是业内普遍忽视的关键问题。

以公司核心平台之一的iReMeta为例，这是一个基于发育生物学组学的数据和算法平台通过使用知识图谱进行靶标富集分析，并结合交互网络拓扑计算每个通路的影响程度和每个靶标的重要程度，瑞健医疗能够获得特定发育通路中的关键通路和基因，并进一步确定最适合治疗的细胞状态将这些因素作为核心筛选标准，帮助睿健团队匹配筛选出能够起到诱导作用的小分子化合物这种细胞筛选概念也帮助该公司取得了比国际竞争对手更快更好的治疗效果

此外，瑞健药业还建立了独特的报告体系和高通量筛选体系，用于化合物的定量筛选，包括类有机化合物验证和多种组学分析，最终筛选出可高效诱导的化合物分子和组合。

在充分了解iPSC分化的机制后，瑞健医学能够使用合适的化学小分子诱导多能干细胞高效转化为靶细胞即在每个细胞水平上以合适的化学小分子开关启动标准分化过程，从而解决了工业分化不同步，效率低的难题，最终获得目标细胞纯度超过99%的稳定发育过程

值得一提的是，转化效率不仅与成品药的安全性和疗效密切相关，还在一定程度上影响产品的生产周期和成本。

据魏军博士介绍，瑞健医药独特的化学诱导平台避免了使用昂贵的病毒工作，同时生产周期和成本得到有效控制这也是瑞健医药成立之初确立的愿景——为患者研发普惠细胞药物睿鉴团队坚信，除了产品本身的品质，将未来的商业化元素作为研发目的也是极其重要的

国际再生医学顶级专家加盟。

在技术突破的背后，R&D的核心人员一直在提供帮助。

目前，瑞健医药已经组建了一支国际化团队，在英国，美国，德国，澳大利亚，日本都有工作和学习背景涵盖了发育生物学，分子生物学，算法研究，计算化学，组织工程等前沿领域公司1/8以上的成员从海外引进人才，形成了创新能力强的人才梯队和管理机制

此外，瑞健医药的创新基因也带来了平台强大的延展性在公司未来的版图中，细胞产品只是睿健最早的方向之一以化合物平台为例，瑞健药业不仅前瞻性地使用新的结构化合物实现细胞状态的转变，其计算化学团队还搭建了基于小核酸和表观调控的化合物设计平台，并利用这些平台实现对免疫原性的控制

秉承自主创新的原则，新任国际突破与创新科学官罗永伦博士也将运用突破性技术，为瑞健药业的国际前沿探索带来进一步的帮助。

简历信息显示，罗永伦博士现任欧洲分子生物学实验室—丹麦转化神经科学中心研究员，丹麦奥胡斯大学生物医学系教授早年在丹麦诺和诺德，爱丁堡大学和哈佛医学院乔治·丘奇实验室完成了再生医学的重要研究工作

瑞健医药国际突破与创新科技官罗永伦博士

瑞健医药深知国际化不仅需要技术创新，更需要企业运营和业务能力的进一步提升受聘为瑞健医药国际运营特别顾问的EmmanuelMontet先生是该领域的知名专家EmmanuelMontet先生在制药行业拥有近20年的经验他曾担任益普生亚洲，中国和亚洲区副总裁，益普生制药有限公司财务和工业控制主管，并在GSK Biologicals和赛诺菲—安万特担任重要职务

EmmanuelMontet，瑞健医药特邀国际运营顾问

从以往的工作经验可以发现，EmmanuelMontet不仅强于公司治理，在国际业务，市场准入战略制定，产品分销等领域也有丰富的经验这种复杂的背景也使得EmmanuelMontet希望帮助瑞健药业进一步完善跨区域的公司治理结构，并在后续产品上市后提供专业的国际业务和市场准入建议